那是一个最简单的理念，但却蕴含着巨大的潜力。如果人体中的基因有缺陷，只需用一个正常的基因来替代它。基因疗法将意味着遗传性疾病将成为历史。癌症将被治愈，囊性纤维化以及数百种其他遗传疾病也将不复存在。科学家们对这个理念感到非常兴奋，然而，这种兴奋最终将使一个年轻人丧命。这是一个最简单的理念，但却蕴含着巨大的潜力。
此言承先启后，彷佛一首诗篇开始铺陈。人们沉浸在基因疗法的美好前景中。然而，这份激情最终让一个年轻人失去了生命。杰西·吉尔辛格天生患有肝脏疾病，一种罕见的鸟氨酸转氨酶缺乏症，使肝脏无法代谢氨。患有这种疾病的人可能会受到脑损伤或昏迷的折磨。在极端情况下，这种疾病是致命的。
杰西的父亲保罗曾说：1998年，杰西的健康状况是我所知的最好的。杰西非常幸运，能够过上相对正常的生活，尽管他每天都要服用一种药物混合物来控制自己的病情。杰西渴望帮助他人。当他有机会参加一项测试基因疗法用于治疗OTC缺陷安全性的医学试验时，他急切地愿意参与。他知道这并不是他病情的治愈，但通过志愿参与，他或许能够在未来帮助其他人。基因疗法的概念虽然简单，但实施起来却要困难得多。
为了替代有缺陷的基因，医生们必须将正常的基因引入人体，并送到需要的地方。科学家们对这个问题有了巧妙的解决方案。他们利用了我们最致命的敌人之一 - 病毒。病毒通过将其有害基因直接插入我们的细胞来感染人体。通常情况下，这会对细胞造成伤害，使我们生病，但科学家们确信他们可以驯服这种自然能力。用正常的基因替代有害的基因，这种病毒将成为完美的传递工具，或者说载体。
最初，人们认为逆转录病毒是将修改后的基因引入人体的最佳方法。大多数病毒和细胞生物将其遗传物质存储为脱氧核糖核酸。而逆转录病毒使用核糖核酸。逆转录病毒将其遗传物质永久地与宿主的遗传物质结合在一起，因此它们可以提供永久性的治疗。然而，使用逆转录病毒进行的试验几乎没有成功治疗除了一种特定类型的血液疾病外的任何疾病，即严重联合免疫缺陷症。不久前，英国医生最近使用这种技术成功治愈了五岁的瑞斯·埃文斯。
科学家们意识到，如果他们想要治疗心脏、肝脏或肺等器官，他们必须找到另一种传递治疗的方法 - 逆转录病毒根本无法进入这些器官。答案将由备受尊敬的科学家詹姆斯·威尔逊博士提供，他于1992年创建了世界上最大的基因疗法中心。他提出使用最常见的病毒之一：普通感冒的病毒 - 腺病毒。腺病毒似乎是一个不错的选择，因为它能够影响人体几乎每个细胞。威尔逊需要一个疾病来测试他的腺病毒载体，偶然间，他将目光投向了影响杰西·吉尔辛格的OTC缺陷疾病。因此，在1998年9月，杰西及其家人被邀请参加一项试验。
杰西知道参与试验不会治愈他的OTC，但他热衷于帮助，因为他知道如果成功，他将为治愈成千上万的疾病做出贡献。1999年9月12日，杰西来到宾夕法尼亚大学开始试验。一天后，威尔
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发表于 2020-7-13 23:29:57
发表于 2020-7-16 20:39:43